对药物难以控制的局灶性癫痫患者来说，"保命"还是"保功能"，曾是一道两难抉择。如今，一种只需微创注射、可像"开关"一样按需调控的基因治疗药物，正为这类患者开辟全新的治疗路径。

　　在"脑科学与类脑研究"国家科技重大专项（批准号：2021ZD0202803）资助下，北京脑科学与类脑研究所罗敏敏教授团队源头发明的I类创新药GA002注射液，由北脑所孵化的健达九州（北京）生物科技有限公司承接转化，并与首都医科大学宣武医院赵国光教授团队开展临床合作。2026年5月，GA002注射液获国家药监局I期临床试验默示许可，8月在宣武医院完成全球首例受试者入组，此后GA002连同脑实质给药装置在今年10月30日获得美国FDAI/II期临床试验许可，成为全球首个进入人体临床试验的化学遗传学治疗方案，标志着我国在这一前沿神经调控领域实现从原创技术到临床应用的全球领跑。相关成果于2026年11月5日以" Chemogenetic Neuromodulation for Refractory Epilepsy"为题，发表于《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine, NEJM）杂志，论文链接：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2606815。

　　癫痫是由大脑神经细胞异常放电引发的常见神经系统疾病，我国约有1000万患者，全球超过5000万，其中约三成属于难治性癫痫。对于药物难以控制、且病灶明确的重症患者，传统治疗往往需要切除或损毁那块"闹事"的脑区，但可能造成偏瘫、失语、视野缺失等不可逆损伤。当病灶位于关键脑功能区或患者存在手术禁忌时，更会长期面临"无药可治"的困境。

　　GA002换了一种思路：不再"损毁"病灶，而是给异常神经活动装上一个可控的“分子开关”。医生通过一次微创注射，把携带特制"接收器"基因的病毒载体送入病灶区，使目标神经元获得对特定小分子药物的响应能力；此后，患者只需口服配套的小分子药物作"钥匙"，就能精准"关掉"异常放电的神经元，并可通过停药使调控作用减弱，从而实现长期、可控地管理发作。

化学遗传学原理示意图

　　这套"分子开关"背后的核心是近年来神经科学领域的重要研究手段——化学遗传学技术。该技术通过对生物大分子进行基因工程改造，使其能被特定的小分子配体选择性激活或抑制，从而实现对特定神经元活动的精准调控。化学遗传学在基础研究中已有十余年应用历史，全球数千个实验室广泛使用，但此前长期停留在实验室工具阶段。GA002首次将这一脑科学前沿技术转化为人体治疗手段，实现了从“研究脑”到“调控脑”、从基础科学原创到临床药物的关键跨越。

　　从机制发现、创新药研发，到全球首次临床应用，该成果贯通了基础研究、技术开发、产业转化和临床验证的完整创新链条，该成果有望推动脑疾病治疗由传统的“损毁式”干预向精准、可逆、可控的神经调控转变，实现了我国在化学遗传学临床转化领域从跟跑、并跑到领跑的跨越。这不仅为难治性癫痫提供了新的精准治疗路径，也展示了我国脑科学原创研究向临床治疗和生物医药产业快速转化的能力。