日前，来自意大利米兰的研究人员表示，他们利用基因疗法治愈了患有异染性脑白质营养不良的儿童，让他们过上了正常的生活。这项研究已经在《科学》杂志上发表。
据外国媒体报道，这些研究人员来自米兰的圣·拉法埃莱研究所，他们主要是通过基因改造病毒来修改患者体内被破坏的基因。参与临床试验的3名儿童均有异染性脑白质营养不良的家族病史，结果3人的治疗效果显著，目前身体状况良好。
“这几个孩子都有了正常的生活，也开始去幼儿园上学了，这对我们来说很开心，”参与研究的亚历山德拉·比菲医生说。
科研人员通过基因改造的病毒帮助患者治疗疾病。他们先从患者体内抽取骨髓干细胞，然后让含有正确遗传指令的病毒“感染”这些细胞，修补受损的基因，再将细胞放回到患者的体内。当然，这要在患者的大脑受到侵蚀之前进行。
异染性脑白质营养不良是因为患者身体内部的基因序列发生了错误。患有此病的婴儿出生时看上去是健康的。但随着年龄的增长，到了1至2岁时，他们的大脑会受到破坏，从而出现运动少、行动力减弱的症状。
尽管治疗效果显著，不过比菲医生也指出，所有的治疗方法都会有副作用，还要继续跟踪研究这3名接受治疗的患者。到目前为止，他们还未出现异常，身体状况良好。“之前的经验表明，基因疗法可以得到更好的完善，所以我们会比之前做得更好，”比菲说。
路易·纳尔迪尼教授是圣·拉法埃莱研究所基因疗法的负责人。他说：“我们从3年前开始进行临床试验，最初6位患者的治疗结果给了我们很大的鼓励。基因疗法不仅安全，而且效果显著。它改变了几种疾病的临床治疗历史。”
来自伦敦大奥蒙德街医院的鲍比·加斯帕教授也表示：“这项研究真的很让人激动，脑白质营养不良是一种非常重要的神经退化性疾病，之前其它医学方法都无法治愈，如今基因疗法可以实现这个目标，并且病人能正常生活了，这真是令人开心。这也为其它疾病的治疗带来了新的希望。”